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Alnylam completa la presentación de una nueva solicitud de fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para Patisiran para el tratamiento de la amloidosis ATTR hereditaria (hATTR)

CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) - Dic. 12, 2017-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la principal compañía de terapias de ARNi, anunció hoy la finalización de la presentación de una nueva aplicación de medicamentos (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para patisiran , un ensayo experimental de ARNi terapéutico con transtirretina (TTR) para el tratamiento de adultos con amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria (amiloidosis hATTR). El envío continuo comenzó el 15 de noviembre de 2017 con los componentes no clínicos y de química, fabricación y controles enviados, y ahora la presentación de los datos clínicos completa la presentación. Alnylam ha solicitado una revisión de prioridad para la aplicación que, si se concede, podría dar como resultado un proceso de revisión de seis meses. Patisiran recibió anteriormente designaciones de Fast Track y Breakthrough Therapy de la FDA, y recientemente recibió una designación ampliada de medicamentos huérfanos para la amiloidosis ATTR.

"En noviembre, informamos resultados prometedores del estudio APOLLO fase 3 de patisiran que mostró mejora del deterioro neurológico, mejora de la calidad de vida y reduce los síntomas y la discapacidad de la enfermedad en pacientes con amiloidosis hATTR con polineuropatía ", dijo Eric Green, vicepresidente y gerente general del programa TTR. "En menos de 90 días desde el primer informe de los datos de primera línea, la finalización de la primera presentación de NDA de Alnylam es un evento histórico, que lleva patisiran un paso más cerca de los pacientes que viven con amiloidosis hATTR. Esperamos ansiosamente la emocionante perspectiva de presentar el primer tratamiento con ARNi aprobado por la FDA, marcando la llegada de una nueva clase de medicamentos ".

" Las personas que viven con amiloidosis hATTR actualmente no tienen opciones aprobadas por la FDA para tratar esta enfermedad devastadora, a menudo fatal ", dijo Isabelle Lousada, presidenta y directora ejecutiva del Amloidosis Research Consortium (ARC). "El ARC aplaude este importante hito para patisiran y esperamos que esta terapia sea aprobada para pacientes en los Estados Unidos que están esperando desesperadamente opciones de tratamiento".

Patisiran también ha recibido una evaluación acelerada de la Agencia Europea de Medicamentos . Alnylam, en colaboración con Sanofi Genzyme, tiene la intención de presentar una solicitud de autorización de comercialización en la Unión Europea a finales de año. Sanofi Genzyme se está preparando actualmente para presentaciones regulatorias para patisiran en Japón, Brasil y otros países, para comenzar en la primera mitad de 2018. A la espera de las aprobaciones regulatorias, Alnylam comercializará patisiran en los EE. UU., Canadá y Europa occidental, con Sanofi Genzyme comercializando el producto en el resto del mundo, incluidos ciertos países de Europa Central y Oriental de la Unión Europea.

Acerca de Patisiran

Patisiran es un transtiretina (TTR) que se dirige por vía intravenosa y administrado por vía intravenosa para el tratamiento de la amiloidosis ATTR hereditaria. Está diseñado para silenciar ARN mensajero específico, bloqueando potencialmente la producción de proteína TTR antes de que se produzca. Esto puede ayudar a permitir la eliminación de los depósitos de amiloide TTR en los tejidos periféricos y restaurar la función de estos tejidos. La FDA recientemente otorgó una solicitud para enmendar la designación de medicamento huérfano para patisiran para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina (amiloidosis ATTR). La seguridad y eficacia de patisiran no han sido evaluadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Ni por ninguna otra autoridad sanitaria.

Acerca del estudio APOLLO fase 3

El estudio APOLLO fase 3 (N = 225) fue un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, global diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de patisiran en pacientes con amiloidosis hATTR con polineuropatía sintomática. El estudio se completó en agosto de 2017 y los resultados detallados del estudio se presentaron en la 1ra reunión europea ATTR sobre amiloidosis para pacientes y médicos el 2 de noviembre de 2017. Todos los pacientes que completan el estudio APOLLO fase 3 son elegibles para seleccionar el estudio de extensión abierto global , en el que tienen la oportunidad de recibir patisiran de forma continua.

Acerca de la amiloidosis hATTR

La amiloidosis mediada por la transtiretina hereditaria (TTR) es una enfermedad hereditaria, progresivamente debilitante, y a menudo una enfermedad mortal causada por mutaciones en el gen TTR. La proteína TTR se produce principalmente en el hígado y normalmente es portadora de vitamina A. Las mutaciones en TTR hacen que las proteínas amiloides anormales se acumulen y dañan los órganos y tejidos corporales, como los nervios periféricos y el corazón, dando lugar a neuropatía sensorial periférica intratable, neuropatía autónoma y / o cardiomiopatía. La amiloidosis hATTR representa una importante necesidad médica no cubierta con morbilidad y mortalidad significativas, que afecta aproximadamente a 50,000 personas en todo el mundo. Los pacientes con amiloidosis hATTR tienen una esperanza de vida de 2.5 a 15 años desde el inicio de los síntomas, y las únicas opciones de tratamiento aprobadas son el trasplante hepático para la enfermedad en etapa temprana y tafamidis (aprobado en Europa, Japón y ciertos países de América Latina, indicación específica varía según la región) . Existe una gran necesidad de nuevas terapias para ayudar a tratar a los pacientes con amiloidosis hATTR.

Acerca de la tecnología LNP

Alnylam tiene licencias para la propiedad intelectual de Arbutus Biopharma LNP para su uso en productos terapéuticos de ARNi que utilizan LNP tecnología.

Acerca de RNAi

ARNi (ARN de interferencia) es un proceso celular natural de silenciamiento génico que representa una de las fronteras más prometedoras y en rápido avance en la biología y el desarrollo de fármacos en la actualidad. Su descubrimiento ha sido anunciado como "un importante avance científico que ocurre una vez cada década más o menos", y fue reconocido con el premio Nobel 2006 de Fisiología o Medicina. Al aprovechar el proceso biológico natural de la iARN que se produce en nuestras células, se vislumbra una nueva clase importante de medicamentos, conocidos como terapias de ARNi. El pequeño ARN interferente (ARNip), las moléculas que median la ARNi y comprenden la plataforma terapéutica ARNi de Alnylam, funcionan aguas arriba de las medicinas actuales silenciando potentemente el ARN mensajero (ARNm), los precursores genéticos, que codifican las proteínas que causan enfermedades, impidiéndoles así ser hecho. Este es un enfoque revolucionario con el potencial de transformar la atención de pacientes con enfermedades genéticas y de otro tipo.

Alnylam - Sanofi Genzyme Alliance

En enero de 2014, Alnylam y Sanofi Genzyme, la especialidad La unidad global de negocios de Sanofi, formada por Alofi, formó una alianza para acelerar el avance de la terapéutica de ARNi como una nueva clase potencial de medicamentos innovadores para pacientes de todo el mundo con enfermedades genéticas raras. La alianza permite a Sanofi Genzyme expandir su tubería de enfermedades raras con la novedosa tecnología RNAi de Alnylam y proporciona acceso al motor R & amp; D de Alnylam, mientras que Alnylam se beneficia de las capacidades globales comprobadas de Sanofi Genzyme para avanzar en el desarrollo de última etapa. estos prometedores productos de medicina genética. En el caso de patisiran, Alnylam avanzará el producto en los Estados Unidos, Canadá y Europa occidental, mientras que Sanofi Genzyme avanzará el producto en el resto del mundo.

Acerca de Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) lidera la traducción de la interferencia de ARN (ARNi) en una nueva clase de medicamentos innovadores con el potencial de transformar la vida de las personas afectadas por enfermedades infecciosas genéticas, cardio-metabólicas y hepáticas raras. . Con base en la ciencia ganadora del Premio Nobel, la terapéutica de ARNi representa un enfoque potente y validado clínicamente para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades graves y debilitantes. Fundada en 2002, Alnylam ofrece una visión audaz para convertir las posibilidades científicas en realidad, con una sólida plataforma de descubrimiento y una profunda cartera de medicamentos en investigación, que incluye cuatro candidatos al producto que se encuentran en etapa avanzada de desarrollo. De cara al futuro, Alnylam continuará ejecutando su estrategia "Alnylam 2020" de construir una compañía biofarmacéutica multiproducto en etapa comercial con una cartera sostenible de medicamentos basados ​​en ARNi para atender las necesidades de los pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas o inadecuadas. Alnylam emplea a más de 600 personas en los EE. UU. Y Europa y tiene su sede en Cambridge, MA. Para obtener más información acerca de nuestra gente, nuestra ciencia y nuestro pipeline, visite www.alnylam.com y conéctese con nosotros en Twitter en @Alnylam o en LinkedIn.

Alnylam Forward Statements

Varios declaraciones en este comunicado sobre las expectativas, planes y prospectos futuros de Alnylam, incluidos, entre otros, los planes de Alnylam y el calendario esperado de una presentación regulatoria que solicite la aprobación de patisiran por parte de las autoridades reguladoras de los Estados Unidos, Europa y países ROW, sus planes para la la comercialización de patisiran si lo aprueban las autoridades reguladoras, y las expectativas con respecto a su orientación "Alnylam 2020" para el avance y la comercialización de la terapéutica RNAi, constituyen declaraciones prospectivas a los fines de las disposiciones de safe harbor en virtud de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Los resultados reales y los planes futuros pueden diferir materialmente de los indicados por estas declaraciones prospectivas como resultado de varias sks, incertidumbres y otros factores, incluida, entre otras, la capacidad de Alnylam para descubrir y desarrollar nuevos candidatos a fármacos y métodos de administración, demostrar con éxito la eficacia y seguridad de sus candidatos al producto, los resultados preclínicos y clínicos de sus candidatos al producto, que pueden no ser replicado o continuar ocurriendo en otros temas o en estudios adicionales o apoyar de otra manera el desarrollo posterior de productos candidatos para una indicación específica o en absoluto, acciones o consejos de agencias reguladoras, que pueden afectar el diseño, inicio, calendario, continuación y / o el progreso de los ensayos clínicos o la necesidad de pruebas preclínicas y / o clínicas adicionales, retrasos, interrupciones o fallas en la fabricación y suministro de sus productos candidatos, la obtención, el mantenimiento y la protección de la propiedad intelectual, la capacidad de Alnylam para hacer cumplir su derechos de propiedad frente a terceros y defiende su cartera de patentes frente a terceros, obteniendo y manteniendo la aprobación regulatoria, fijación de precios y reembolso de productos, progreso en el establecimiento de una infraestructura comercial y ex-estadounidense, competencia de otros utilizando tecnología similar a la de Alnylam y otros desarrollando productos para usos similares, capacidad de Alnylam para administrar su crecimiento y gastos operativos, obtener fondos adicionales para apoyar sus actividades comerciales, y establecer y mantener alianzas comerciales estratégicas y nuevas iniciativas comerciales, la dependencia de Alnylam de terceros para el desarrollo, fabricación y distribución de productos, el resultado de litigios, el riesgo de investigaciones gubernamentales y gastos inesperados, así como aquellos riesgos discutidos con más detalle en los "Factores de riesgo" presentados con el Informe trimestral más reciente de Alnylam en el Formulario 10-Q presentado a la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) y en otras presentaciones que Alnylam hace con la SEC. Además, las declaraciones prospectivas representan las opiniones de Alnylam solo a partir de hoy y no se debe confiar en que representan sus puntos de vista en una fecha posterior. Alnylam niega explícitamente toda obligación, excepto en la medida en que lo exija la ley, de actualizar las declaraciones prospectivas.

Patisiran no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., La Agencia Europea de Medicamentos ni ningún otro organismo regulador la autoridad y no se pueden ni se pueden sacar conclusiones con respecto a la seguridad o efectividad de esta terapéutica en investigación.

Source: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Posted: December 2017

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